Editar el ADN dentro de una persona, parece ser posible

Un equipo de científicos del Hospital Pediátrico UCSF de Oakland (California) y la empresa de biotecnología estadounidense Sangamo Therapeutics está haciendo la primera tentativa de modificar el ADN de una persona dentro del propio organismo de esta y no en el laboratorio.

La prueba tiene como objetivo curar a Brian Madeux, un hombre de 44 años que sufre el síndrome de Hunter, una enfermedad genética hereditaria.

La enfermedad le afecta el organismo del paciente y no descompone correctamente las cadenas largas de moléculas de azúcar (glucosaminoglicanos), de modo que estas se acumulan hasta lesionar distintos tejidos y órganos, a veces de forma letal. Daños cerebrales, problemas cardíacos e infecciones constantes son algunos de los problemas que afectan a estos enfermos, que tienen una pobre calidad de vida.

Los médicos afirman que habrá que esperar un mes para saber si las cosas marchan bien, y tres meses para comprobar si el ensayo funcionó. Los resultados fueron un éxito en pruebas anteriores realizadas en el laboratorio, pero es la primera vez que se trabaja dentro del organismo de una persona viva.

El método

Los científicos han modificado el ADN del paciente para que sea capaz de sintetizar de forma permanente las enzimas que necesita su organismo. Para ello, le han inyectado miles de millones de copias de un gen correctivo que se dirigen a las células del hígado y se insertan en un punto concreto de su código genético, además de dos proteínas que funcionan como unas tijeras moleculares que cortan los fragmentos de ADN donde habrá de insertarse ese nuevo material genético. “Cortamos el ADN, lo abrimos, insertamos el gen donde queremos y volvemos a cerrar”, dice el doctor Sandy Macrae, presidente de Sangamo Therapeutics.

Desventajas

Esta terapia puede salir mal. Algunas de las personas a las que se ha insertado ADN han fallecido, y la edición genética defectuosa acaba en cáncer en ocasiones. Pero Brian Madeux está dispuesto a intentar nuevos tratamientos, dado que ya ha pasado por 26 intervenciones quirúrgicas y el sufrimiento que vive todos los días es un motivo para intentar cosas nuevas.


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